„Лекарство сирак“ (на английски orphan drug) е специална категория лекарствен продукт, създадена с цел да се осигури лечение за хора с редки заболявания, които иначе биха останали „без лечение“ – като „сираци“ на фармацевтичната индустрия.
Дефиниция (ЕС)
Според Регламент (ЕО) №141/2000 на Европейския парламент:
Едно лекарство получава статут на „лекарство сирак“, ако:
Ако болестта е по-разпространена, но няма достатъчен икономически интерес за разработване на лекарството (поради малък пазар и високи разходи).
Предназначено е за диагностика, профилактика или лечение на животозастрашаващо или хронично инвалидизиращо заболяване, което засяга не повече от 5 на 10 000 души в Европейския съюз, ИЛИ
Ако болестта е по-разпространена, но няма достатъчен икономически интерес за разработване на лекарството (поради малък пазар и високи разходи).
Целта
Да се насърчи фармацевтичната индустрия да разработва лекарства за редки болести, за които иначе не би имало търговска изгода.